Thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich

Ce mardi 21 avril, la revue médicale américaine JAMA publie les résultats positifs de l’essai de thérapie génique pour un déficit immunitaire, le syndrome de Wiskott-Aldrich, dont notre laboratoire Généthon est l’initiateur et le promoteur. Grâce à la thérapie génique, six enfants traités ont vu leur système immunitaire rétabli et leur état clinique amélioré.

Ce succès est le fruit de 10 ans de travail acharné des équipes de Généthon, notamment de l’équipe projet autour d’Anne Galy. Conception du vecteur-médicament, développement et production du médicament, mise en place d’un essai clinique international impliquant Paris, Londres et Boston… Cet essai démontre, une fois de plus, le savoir-faire et l’expertise de Généthon ainsi que l’efficacité des thérapies innovantes pour le traitement des maladies rares.

Il y a 15 ans, nous étions aux côtés des équipes des Pr Fischer et Cavazzana qui annonçaient la première victoire de la thérapie génique pour un déficit immunitaire. Aujourd’hui, nous sommes le principal acteur de ce nouveau succès et le fer de lance du développement de la thérapie génique en France et à l’international. Outre les déficits immunitaires, Généthon s’attaque à des maladies rares du sang, de la vision, du muscle, du foie… Face à la multiplication de ces essais, il nous faut développer encore nos expertises et nos capacités de production pour la thérapie génique comme pour la thérapie cellulaire. Un défi majeur pour poursuivre notre combat vers  la guérison et amplifier les résultats déjà obtenus.

En effet, quelques jours après l’annonce du formidable résultat du Téléthon 2014, ce succès de thérapie génique pour une nouvelle maladie rare le démontre : le combat des parents pour la vie des enfants devient REALITE !

Ce succès est celui des chercheurs et médecins qui l’ont rendu possible mais également celui de tous ceux qui s’engagent à nos côtés depuis de nombreuses années. Chacun d’entre eux  est le maillon d’une immense chaine qui nous permet aujourd’hui d’aboutir à cette magnifique victoire !

Laurence Tiennot-Herment
Présidente de l’AFM-Téléthon
Présidente de Généthon

Retina France est partenaire du Téléthon depuis de nombreuses années et se félicite de ce magnifique résultat en attendant les premières victoires sur les maladies de la rétine. Ce fut le cas à Nantes avec la thérapie génique appliquée aux Briards naturellement atteints de la maladie de Leber.